Проекты

Редактирование генома и генная терапия

УЧАСТНИКИ ПРОЕКТА: РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России, Институт биологии развития им. Н. К. Кольцова РАН, ООО «Марлин Биотех», ООО «Весттрейд ЛТД».
Генная терапия – одно из приоритетных направлений современной биомедицины. Новейшая технология редактирования генома на основе CRISPR/Cas9 позволяет вносить целенаправленные изменения в определенные области генома модельного организма. Это существенно повышает производительность и эффективность получения трансгенных организмов с различными генными модификациями.

Разрабатывается препарат на основе такого подхода для лечения наследственного генетического заболевания мышечной дистрофии Дюшенна. Эта болезнь на текущий момент неизлечима, и успешная реализация этого проекта сможет не только помочь пациентам с такой патологией, но и масштабировать разработанные подходы на терапию других заболеваний, причиной которых являются нарушения в генетическом аппарате клеток. На данный момент заложена комплексная база – организован клеточный биобанк пациентов с миодистрофией Дюшенна, отработана методика терапии с помощью антисенс-олигонуклеотидов, отлажена методика целевого редактирования генома на животных, отрабатывается система доставки препарата в мышечные ткани.

Другим направлением является получение нокаутных организмов с выключенными нежелательными генами. В рамках работы используются индуцированные плюрипотентные стволовые клетки. Идет разработка технологии нокаута гена APP (белка предшественника амилоида) для терапии болезни Альцгеймера и нокаута гена CCR5 для терапии ВИЧ.